Silkos este administrat pentru tratarea persoanelor adulte si copiilor cu siclemie (o afectiune genetica in care celulele rosii din sange isi modifica forma si devin inflexibile atunci cand nu transporta oxigen).
Este administrat pentru prevenirea crizelor vaso-ocluzive dureroase recurente (care se repeta). Crizele vaso-ocluzive se produc in momentul in care vasele sanguine se blocheaza din cauza celulelor rosii anormale din sange, limitand fluxul de sange catre un organ. Ele pot include sindromul toracic acut, o afectiune care poate fi mortala, in care pacientul acuza brusc dureri in piept, febra, respiratie greoaie sau semne de lichid in plamani, depistate la radiografia cu raze X.
Deoarece numarul pacientilor cu siclemie este redus, aceasta maladie este considerata "rara", iar Silkos a fost desemnat ca "medicament orfan" (un medicament care se administreaza in tratamentul bolilor rare) pe 9 iulie 2003.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Ce este Silkos?
Silkos este un medicament care contine substanta activa denumita hidroxicarbamida. Este disponibil sub forma de capsule (1 000 mg).
Cum se utilizeaza Silkos?
Tratamentul cu Silkos trebuie initiat de un medic care are experienta in abordarea terapeutica a siclemiei. Silkos se administreaza o data pe zi, de preferinta dimineata, inainte de micul dejun. Doza initiala este de obicei de 15 mg per kilogram de greutate corporala, pana la doza cea mai apropiata de 250 mg (un sfert de capsula). Capsula este marcata cu linii speciale de delimitare, astfel incat poate fi divizata cu usurinta in patru parti egale. Doza se ajusteaza in functie de raspunsul la tratament, doza uzuala fiind cuprinsa intre 15 si 30 mg per kilogram de greutate corporala pe zi.
In cazuri exceptionale, se pot administra doze de pana la 35 mg per kilogram de greutate corporala, atata timp cat pacientuluii se preleveaza analize de sange pentru monitorizarea reactiilor adverse. Pentru pacientii care nu raspund la aceasta doza sau care prezinta reactii adverse, administrarea medicamentului trebuie oprita sau suspendata. Doza de Silkos trebuie redusa in cazul pacientilor care prezinta afectiuni renale usoare sau moderate si medicamentul nu trebuie administrat pacientilor cu afectiuni renale sau hepatice grave.
Silkos nu este recomandat copiilor sub varsta de 2 ani. Pentru informatii suplimentare, a se consulta prospectul.
Cum actioneaza Silkos?
Substanta activa din Silkos, hidroxicarbamida, impiedica cresterea si reproducerea anumitor celule, cum sunt celulele sanguine. Desi modalitatea exacta in care hidroxicarbamida actioneaza in cazul acestei boli nu este pe deplin inteleasa, ea poate reduce numarul de celule care circula in sange si poate impiedica modificarea formei celulelor rosii din sange, in cazul pacientilor cu siclemie. Aceasta reduce riscul blocarii vaselor sanguine.
Hidroxicarbamida, cunoscuta anterior sub numele de hidroxiuree, a fost disponibila in Uniunea Europeana (UE) timp de cateva decenii pentru administrarea in tratamentul altor boli, incluzand si cateva tipuri de cancer.
Cum a fost studiat Silkos?
Deoarece hidroxicarbamida este o substanta bine cunoscuta, deja utilizata in componenta altor medicamente, societatea a utilizat date preluate din literatura stiintifica pentru a sprijini administrarea Silkos in tratarea adultilor si copiilor cu siclemie. Societatea a prezentat, in mod special, dovada eficacitatii Silkos preluata din 11 studii publicate care au implicat 378 de copii si din trei registre nationale care contin informatii referitoare la 155 de copii carora li s-a administrat Silkos pe o perioada de pana la 7 ani.
Aceasta a prezentat, de asemenea, dovezi dintr-un studiu care a implicat 299 de adulti, in care eficacitatea Silkos a fost comparata cu cea a unui placebo (un preparat inactiv), precum si rezultatele altor studii care au implicat 430 de adulti si un registru national care contine informatii referitoare la 123 de adulti care au urmat un tratament cu Silkos. Studiile au comparat numarul de crize vaso-ocluzive dinainte si dupa tratamentul cu Silkos, caracterizate prin orice fel de episod dureros, localizat la maini, picioare, abdomen (stomac), spate sau piept.
Ce beneficii a prezentat Silkos in timpul studiilor?
Pacientii carora li s-a administrat Silkos au prezentat mai putine crize vaso-ocluzive dupa tratamentul cu Silkos decat inainte de tratament, cu o frecventa care a scazut cu 66% – 80% la copii si adulti. Frecventa cazurilor de sindrom toracic acut a scazut, de asemenea, cu 25% – 33%. De asemenea, s-a inregistrat o scadere a numarului de internari in spital si mai putine zile de spitalizare. Efectele s-au mentinut timp de pana la 7 ani. In cadrul studiului care a comparat Silkos cu placebo la adulti, s-a constatat o scadere a numarului de crize vaso-ocluzive la pacientii carora li s-a administrat Silkos (2,5 crize pe an), comparativ cu cei carora li s-a administrat placebo (4,5 crize pe an).
Care sunt riscurile asociate Silkos?
Cea mai comuna reactie adversa in cazul tratamentului cu Silkos (observata la mai mult de 1 pacient din 10) este supresia functiei maduvei osoase, care cauzeaza neutropenia (concentratii scazute de neutrofile, un tip de celule albe ale sangelui), reticulocitopenia (concentratii scazute de reticulocite, un tip de celule rosii imature din sange) si macrocitoza (marirea dimensiunii celulelor rosii din sange). Pacientii carora li se administreaza Silkos trebuie sa faca analize la sange inainte de tratament si, cu regularitate, in timpul tratamentului, pentru verificarea numarului de celule sanguine si monitorizarea rinichilor si ficatului. Numarul de celule sanguine revine la normal, in mod obisnuit, la doua saptamani dupa oprirea tratamentului cu Silkos. Pentru lista completa a tuturor reactiilor adverse care au fost raportate in cadrul tratamentului cu Silkos, a se consulta prospectul.
Silkos nu trebuie administrat pacientilor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la hidroxicarbamida sau la oricare alt ingredient care intra in compozitia medicamentului. De asemenea, nu trebuie administrat persoanelor care prezinta afectiuni severe ale rinichilor sau ficatului sau care prezinta un numar de celule rosii in sange periculos de mic. In timpul tratamentului cu Silkos, alaptarea trebuie intrerupta.
De ce a fost aprobat Silkos?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca beneficiile Silkos sunt mai mari decat riscurile acestuia in prevenirea crizelor vaso-ocluzive dureroase recurente, incluzand sindromul toracic acut, la pacientii copii si adulti cu siclemie. Comitetul a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Silkos.
Ce masuri se iau pentru utilizarea in siguranta a medicamentului Silkos?
Societatea care produce medicamentul Silkos va furniza medicilor si pacientilor pachete informative cu informatii privind siguranta administrarii acestui medicament.
Alte informatii despre Silkos:
Comisia Europeana a acordat Addmedica o autorizatie de introducere pe piata pentru Silkos, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 29 iunie 2007.
