Zavesca se utilizeaza pentru tratarea pe cale orala al bolii Gaucher de tip I, usoara pana la moderata. Boala Gaucher presupune absenta ereditara si rar intalnita a unei enzime (glucocerebrozidaza), care determina acumularea unei substante (glucozilceramida) in diferite parti ale organismului, cum ar fi splina, ficatul si oasele.
Tratamentul standard al pacientilor cu boala Gaucher de tip I este reprezentat de terapia de substitutie enzimatica (TSE), administrat pe cale injectabila. Zavesca poate fi utilizata numai in tratamentul pacientilor care nu pot fi supusi unei TSE. Motivele pentru care nu se administreaza TSE includ problemele aparute dupa perfuziile intravenoase repetate si accesul dificil la o vena adecvata.
Deoarece numarul pacientilor cu boala Gaucher de tip I este scazut, boala este considerata "rara", iar Zavesca a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit in boli rar intalnite), la 18 octombrie 2000.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.
Ce este Zavesca?
Zavesca se prezinta sub forma de capsule dure de culoare alba pentru administrare orala. Zavesca contine substanta activa, miglustat.
Cum se utilizeaza Zavesca?
Tratamentul cu Zavesca trebuie initiat si monitorizat de medici cu experienta in tratarea pacientilor cu boala Gaucher. Doza initiala recomandata pentru tratarea pacientilor adulti cu boala Gaucher de tip I este de 100 mg de trei ori pe zi. La unii pacienti poate fi necesara reducerea dozei la 100 mg o data sau de doua ori pe zi, din cauza diareei. Zavesca se poate administra cu sau fara alimente. Zavesca este destinat pentru tratamentul de lunga durata.
Cum actioneaza Zavesca?
Boala Gaucher este cauzata de acumularea glucozilceramidei la nivel celular. Miglustatul, substanta activa continuta de Zavesca, Impiedica activitatea unei enzime (glucozilceramid sintetaza). Aceasta enzima produce in mod normal glucozilceramida. In acest fel, miglustatul reduce cantitatea de glucozilceramida de la nivel celular si incetineste sau previne simptomele bolii.
Cum a fost studiat Zavesca?
Eficacitatea Zavesca pentru tratarea pacientilor cu boala Gaucher de tip I a fost evaluata in trei studii. Studiul principal a inclus pacientii la care nu s-a putut administra TSE sau care nu au dorit sa o utilizeze. In studiul de 12 luni au fost implicati douazeci si opt de pacienti cu boala Gaucher de tip I, usoara pana la moderata. Dintre acestia, 13 pacienti au continuat sa primeasca medicamentul timp de inca doi ani. Studiul a evaluat efectul pe care Zavesca il are asupra dimensiunii organelor afectate de boala, precum ficatul si splina, si asupra parametrilor sanguini, precum concentratia de hemoglobina (o proteina care se gaseste la nivelul hematiilor si care transporta oxigenul la nivelul organismului) si numarul de trombocite (componente care ajuta la coagularea sangelui).
Ce beneficii a prezentat Zavesca in timpul studiilor?
Dupa 12 luni, s-a inregistrat o reducere de 12,1% a volumului ficatului si o reducere de 19,0% a volumului splinei. In medie, concentratia de hemoglobina a crescut cu 0,26 g/dl iar numarul de trombocite a crescut cu 8,29 × 109/l. dupa trei ani de tratament continuu cu Zavesca, reducerea volumului ficatului si splinei a fost de 17,5% si, respectiv, 29,6%, iar cresterea concentratiei de hemoglobina si a numarului de trombocite a fost de 0,95 g/dl si 22,2 × 109/l.
Care sunt riscurile asociate cu Zavesca?
La aproximativ 80% din pacientii aflati in anumite etape ale tratamentului apar efecte secundare gastrointestinale cum ar fi diareea, flatulenta, durerile abdominale, greata, constipatia sau varsaturile.
Diareea raspunde la medicatia antidiareica (loperamida). La aproximativ 60% din pacienti apare o scadere ponderala tranzitorie. Alte efecte secundare foarte frecvente (care afecteaza mai mult de 1 din 10 pacienti) includ tremorul, ameteala, durerile de cap si contractiile musculare la nivelul membrelor inferioare. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Zavesca, a se consulta prospectul.
Zavesca nu se administreaza persoanelor care prezinta hipersensibilitate (alergie) la miglustat sau oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Zavesca?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca beneficiile medicamentului Zavesca sunt mai mari decat riscurile sale in ceea ce priveste tratarea pacientilor cu boala Gaucher de tip I, usoara pana la moderata, doar la subseturile de pacienti la care nu se poate administra terapia de substitutie enzimatica. Comitetul a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Zavesca pentru aceasta indicatie restransa.
Zavesca a fost autorizat in "circumstante exceptionale" deoarece, datorita raritatii bolii, nu s-au putut obtine informatii complete despre acest medicament. In fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente (EMEA) va revizui orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.
Ce informatii se asteapta in continuare despre Zavesca?
Societatea care produce Zavesca va desfasura activitati in vederea stabilirii eficacitatii si sigurantei produsului:
• un plan pentru perioada ulterioara introducerii pe piata, care informeaza medicii asupra modului de utilizare a Zavesca si care determina pacientii sa prezinte informatii privind siguranta medicamentului,
• un studiu care va evalua eficacitatea si siguranta Zavesca la pacientii la care a fost schimbata TSE,
• un studiu in urma caruia se vor afla mai multe informatii privind manifestarile neurologice ale bolii Gaucher de tip I si,
• un studiu suplimentar privind istoria naturala a bolii, impreuna cu Grupul de lucru european pentru boala Gaucher (EWGGD, European Working Group for Gaucher Disease).
Alte informatii despre Zavesca:
Comisia Europeana a acordat Actelion Registration Ltd o autorizatie de introducere pe piata pentru Zavesca, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 25 iulie 2002. Autorizatia de introducere pe piata a fost reinnoita la 25 iulie 2007.
