Indicatii: Fabrazyme se utilizeaza in tratarea pacientilor cu boala Fabry, o afectiune ereditara rara.
Pacientii cu boala Fabry prezinta un deficit de enzima alfa-galactozidaza A. In mod normal, aceasta enzima descompune o substanta lipidica denumita globotriaozilceramida (GL-3). Daca enzima nu este prezenta, GL-3 nu poate fi descompusa si se acumuleaza in celulele organismului, ca de exemplu in celulele renale.
Persoanele cu boala Fabry pot prezenta o gama larga de semne si simptome, inclusiv afectiuni severe cum ar fi insuficienta renala, probleme cardiace si accidente vasculare cerebrale.
Deoarece numarul pacientilor cu boala Fabry este scazut, boala este considerata "rara", iar Fabrazyme a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit in boli rar intalnite) la 8 august 2000.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.
Ce este Fabrazyme?
Fabrazyme este o solutie perfuzabila (picurare in vena) care contine substanta activa agalsidaza beta.
Cum se utilizeaza Fabrazyme?
Fabrazyme trebuie administrat numai de catre un medic care are experienta in tratarea pacientilor cu boala Fabry sau cu alte boli metabolice ereditare. Se utilizeaza sub forma de perfuzie intravenoasa in doza de 1 mg per kilogram de greutate corporala, administrata o data la doua saptamani. Initial ritmul perfuziei ar trebui sa nu depaseasca 0,25 mg pe minut (15 mg pe ora) pentru a reduce riscul aparitiei efectelor secundare legate de perfuzie. Ritmul perfuziei poate fi crescut treptat la urmatoarele administrari. Un studiu a evaluat urmarile administrarii Fabrazyme la copii si s-a sugerat ca Fabrazyme poate fi administrat la copiii intre 8 si 16 ani in aceeasi doza. Pacientii cu afectiuni renale severe pot avea un raspuns mai slab la tratament. Fabrazyme este destinat administrarii pe termen lung.
Cum actioneaza Fabrazyme?
Fabrazyme este o terapie de substitutie enzimatica. Scopul terapiilor de substitutie enzimatica este de a asigura pacientilor enzima deficitara. Fabrazyme este destinat inlocuirii enzimei umane alfa-galactozidaza A, care este deficitara la persoanele cu boala Fabry. Substanta activa continuta de Fabrazyme, agalsidaza beta, este o copie a enzimei umane care este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de "tehnologia ADN-ului recombinant": este produsa de o celula care a primit o gena (ADN), care o face capabila sa produca aceasta enzima. Enzima de substitutie ajuta la descompunerea GL-3 si opreste acumularea acesteia in celulele pacientului.
Cum a fost studiat Fabrazyme?
Au fost prezentate trei studii clinice care au implicat in total 73 de pacienti adulti. In studiul principal, Fabrazyme a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) la 58 de pacienti. Studiul a cercetat efectul medicamentelor asupra eliminarii GL-3 de la nivel renal.
Eficacitatea Fabrazyme a fost, de asemenea, testata la 16 copii cu boala Fabry, cu varste intre 8 si 16 ani.
Ce beneficii a prezentat Fabrazyme in timpul studiilor?
In studiul principal, dupa 20 de saptamani de tratament, Frabrazyme a condus la un clearance foarte mare si aproape complet de GL-3 la nivelul celulelor renale: 69% din pacientii tratati cu Fabrazyme au prezentat cel mai bun rezultat al clearance-ului, comparativ cu niciun pacient din grupul placebo. Aceasta poate conduce la imbunatatirea simptomatologiei sau la stabilizarea bolii.
Copiii tratati cu Fabrazyme au prezentat, de asemenea, scaderea nivelurilor de GL-3 din sange, toti copiii avand niveluri normale dupa 20 de saptamani de tratament. Acest lucru a fost insotit de imbunatatirea simptomatologiei si imbunatatirea calitatii vietii copiilor .
Care sunt riscurile asociate cu Fabrazyme?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Fabrazyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) sunt cauzate mai degraba de perfuzie, decat de medicament. Aceste efecte sunt in principal febra si frisoanele. Alte efecte secundare des intalnite sunt cefaleea, parestezia (senzatii anormale, precum intepaturile), greata (senzatia de rau), varsaturile, inrosirea si senzatia de frig. Efectele secundare raportate la copii sunt asemanatoare cu cele ale pacientilor adulti. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Fabrazyme, a se consulta prospectul.
Pacientii care primesc Fabrazyme pot produce anticorpi (proteine care sunt produse ca raspuns la Fabrazyme si pot afecta tratamentul).
Fabrazyme nu se administreaza persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la agalsidaza beta sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Fabrazyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca, pentru pacientii cu boala Fabry, tratamentul cu Fabrazyme poate oferi beneficii clinice pe termen lung. CHMP a hotarat ca beneficiile Fabrazyme sunt mai mari decat riscurile sale in terapia de substitutie enzimatica pe termen lung la pacientii la care a fost confirmat diagnosticul de boala Fabry. Comitetul a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Fabrazyme .
Fabrazyme a fost initial autorizat in "circumstante exceptionale", deoarece, din cauza ca boala este rara, in momentul aprobarii informatiile puse la dispozitie erau limitate. Avand in vedere ca societatea a pus la dispozitie informatiile suplimentare solicitate, "circumstantele exceptionale" au incetat la 6 februarie 2008.
Alte informatii despre Fabrazyme:
Comisia Europeana a acordat Genzyme Europe B.V. o autorizatie de introducere pe piata pentru Fabrazyme, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 3 august 2001. Autorizatia de introducere pe piata a fost reinnoita la 3 august 2006.
Documentul care inregistreaza desemnarea Fabrazyme ca medicament orfan este disponibil aici.
EPAR-ul complet pentru Fabrazyme este disponibil aici.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data in 02-2008.
