Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Naglazyme. Documentul explica modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordarii autorizatiei de introducere pe piata si recomandarile privind conditiile de utilizare pentru Naglazyme.
Ce este Naglazyme?
Naglazyme este o solutie perfuzabila (picurare în vena) care contine substanta activa galsulfaza (1 mg/ml).
Pentru ce se utilizeaza Naglazyme?
Naglazyme se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu mucopolizaharidoza tip VI (MPZ VI sau sindromul Maroteaux-Lamy). Boala este cauzata de lipsa unei enzime numite N-acetilgalactozamin 4-sulfataza, care este necesara pentru descompunerea substantelor din organism cunoscute ca glicozaminoglicani (GAG). Daca enzima nu este prezenta, GAG nu poate fi descompus si se acumuleaza în celule. Acest lucru determina aparitia semnelor bolii, cele mai evidente fiind statura mica, capul mare si mobilitatea redusa. Boala este de obicei diagnosticata la copiii cu varsta cuprinsa între unu si cinci ani.
Deoarece numarul pacientilor cu boala MPS VI este scazut, boala este considerata "rara", iar Naglazyme a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit în boli rar întalnite) la 14 februarie 2001.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Naglazyme?
Tratamentul cu Naglazyme trebuie supravegheat de un medic cu experienta în abordarea terapeutica a pacientilor cu MPS VI sau boli similare. Tratamentul trebuie administrat în locuri unde este disponibil echipamentul de resuscitare pentru cazuri de urgente medicale.
Naglazyme se administreaza o data pe saptamana sub forma de perfuzie cu durata de patru ore. Doza recomandata este de 1 mg pe kilogram de greutate corporala. Înainte de fiecare perfuzie, trebuie administrate pacientilor antihistaminice pentru a reduce riscul aparitiei unei reactii alergice. De asemenea, pacientilor li se poate administra un medicament pentru prevenirea febrei.
Cum ac ioneaza Naglazyme?
Naglazyme este o terapie de substitutie enzimatica. Terapia de substitutie enzimatica asigura pacientilor enzima deficitara. Substanta activa din Naglazyme, galsulfaza, este o copie a enzimei umane N-acetilgalactozamin 4-sulfataza. Naglazyme ajuta la descompunerea carbohidratilor GAG si opreste acumularea lor în celule. Acest lucru poate ameliora simptomele MPS VI, inclusiv mobilitatea pacientilor.
Galsulfaza este produsa printr-o metoda cunoscuta sub numele de "tehnologia ADN-ului recombinant": este produsa de o celula care a primit o gena (ADN), care o face capabila sa produca aceasta enzima.
Cum a fost studiat Naglazyme?
Naglazyme a fost comparat cu placebo (un tratament inactiv) în cadrul unui studiu principal la care au participat 39 de pacienti cu MPS VI, cu varste cuprinse între cinci si 29 de ani. Principala masura a eficacitatii a fost distanta care a putut fi parcursa de pacienti dupa 24 de saptamani de tratament.
Ce beneficii a prezentat Naglazyme în timpul studiilor?
Naglazyme a fost mai eficace decat placebo. Dupa 24 de saptamani de tratament, pacientii tratati cu Naglazyme si-au îmbunatatit cu 109 metri distanta pe care o puteau parcurge în 12 minute, comparativ cu pacientii tratati cu placebo, care si-au îmbunatatit distanta cu 18 metri.
Care sunt riscurile asociate cu Naglazyme?
În cadrul studiilor, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Naglazyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) au fost durerile de urechi, dispneea (dificultate respiratorie), durerea abdominala si durerea generala. De asemenea, pacientii pot prezenta reactii la perfuzie (cum ar fi febra, frisoanele, mancarimea si urticaria). Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Naglazyme, a se consulta prospectul.
Naglazyme nu se administreaza persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la galsulfaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Naglazyme?
CHMP a hotarat ca beneficiile Naglazyme sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs.
Comitetul a subliniat ca, desi pacientii sub varsta de cinci ani nu au fost inclusi în studiul principal pentru Naglazyme, este important sa fie tratati daca au o forma severa de MPS VI. Naglazyme
Naglazyme a fost autorizat în "circumstante exceptionale". Aceasta înseamna ca, datorita raritatii bolii, nu a fost posibila obtinerea informatiilor complete privind Naglazyme. În fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va examina orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.
Ce informatii se asteapta în continuare despre Naglazyme?
Societatea care produce Naglazyme efectueaza în prezent studii pentru a analiza siguranta si eficacitatea pe termen lung a administrarii Naglazyme la femei însarcinate, la cele care alapteaza si la copiii sub cinci ani, pentru a observa daca pacientii dezvolta anticorpi (proteine care sunt produse în organism ca raspuns la Naglazyme, care ar putea afecta raspunsul la tratament) si pentru a analiza efectele secundare ale medicamentului. De asemenea, societatea efectueaza studii pentru a stabili doza optima care trebuie administrata cu regularitate pacientilor, pe termen lung.
Alte informa ii despre Naglazyme
Comisia Europeana a acordat BioMarin Europe Limited o autorizatie de introducere pe piata pentru Naglazyme, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 24 ianuarie 2006. Autorizatia de introducere pe piata este valabila pe perioada nelimitata.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Naglazyme, cititi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau consultati medicul sau farmacistul.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 12-2010.
