Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Pheburane. Documentul explica modul în care agentia a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeana (UE) si conditiile de utilizare. Scopul documentului nu este sa ofere recomandari practice referitoare la utilizarea Pheburane.
Pentru informatii practice privind utilizarea Pheburane, pacientii trebuie sa citeasca prospectul sau sa se adreseze medicului sau farmacistului.
Ce este Pheburane si pentru ce se utilizeaza?
Pheburane este un medicament care contine substanta activa fenilbutirat de sodiu. Se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu tulburari ale ciclului ureei. Acesti pacienti nu pot elimina azotul rezidual din organism deoarece le lipsesc unele enzime care se gasesc, de obicei, în ficat. În organism, azotul rezidual se gaseste sub forma de amoniac care, atunci cand se acumuleaza, este toxic, în special pentru creier. Pheburane se utilizeaza la pacientii carora le lipsesc una sau mai multe dintre urmatoarele enzime: carbamilfosfat-sintetaza, ornitin-transcarbamilaza sau argininosuccinat-sintetaza. Pheburane poate fi administrat pacientilor care prezinta urmatoarele forme ale bolii:
• boala cu "debut timpuriu" la pacientii care prezinta o lipsa totala a uneia sau mai multora dintre aceste enzime în cursul primei luni de viata;
• boala cu "debut întarziat" la pacientii care prezinta o lipsa partiala a uneia sau a mai multora dintre aceste enzime dupa varsta de o luna si care au suferit leziuni cerebrale cauzate de concentratiile ridicate de amoniac din sange.
Pheburane este un "medicament generic hibrid". Aceasta înseamna ca este similar unui "medicament de referinta" care contine aceeasi substanta activa, dar granulele de Pheburane sunt disponibile într-o concentratie mai mica si contin diferiti excipienti (ingrediente inactive) pentru a masca gustul neplacut al substantei active. Medicamentul de referinta pentru Pheburane este Ammonaps.
Cum se utilizeaza Pheburane?
Pheburane este disponibil sub forma de granule (483 mg/g). Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta, iar tratamentul trebuie supravegheat de un medic cu experienta în tratarea pacientilor cu tulburari ale ciclului ureei.
Pheburane se utilizeaza cu un regim alimentar special sarac în proteine pentru a reduce absorbtia de azot. Doza zilnica de Pheburane este ajustata pentru fiecare pacient în parte si depinde de regimul alimentar, înaltimea si greutatea pacientului. Sunt necesare analize de sange periodice pentru determinarea dozei zilnice corecte.
Doza zilnica de Pheburane trebuie împartita în cantitati egale si administrata la fiecare masa. Granulele pot fi presarate pe alimente chiar înainte de a fi înghitite sau puse în gura si înghitite imediat cu un lichid.
Pheburane poate fi un tratament pentru tot restul vietii daca pacientul nu are un transplant hepatic reusit.
Cum actioneaza Pheburane?
Consumul de proteine aduce azot în organism, care este apoi transformat în amoniac. Pacientii cu tulburari ale ciclului ureei nu pot elimina amoniacul din organism, prin urmare acesta poate atinge concentratii mari, provocand probleme grave, si anume handicap, leziuni cerebrale si deces. Substanta activa din Pheburane, fenilbutiratul de sodiu, este convertita în organism într-o substanta numita fenilacetat. Fenilacetatul se combina cu aminoacidul glutamina, care contine azot, formand o substanta care poate fi eliminata din organism pe cale renala. Acest lucru permite scaderea concentratiilor de azot din organism, reducand cantitatea de amoniac produsa.
Cum a fost studiat Pheburane?
Studiile pe pacienti s-au limitat la teste destinate sa stabileasca ca produsul este bioechivalent cu medicamentul de referinta, Ammonaps. Doua medicamente sunt considerate bioechivalente daca produc în organism aceleasi niveluri de substanta activa.
Care sunt beneficiile si riscurile asociate cu Pheburane?
Avand în vedere ca Pheburane este un medicament generic hibrid si ca este bioechivalent cu medicamentul de referinta, beneficiile si riscurile asociate sunt considerate identice cu cele ale medicamentului de referinta.
De ce a fost aprobat Pheburane?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a concluzionat ca s-a demonstrat ca Pheburane are o calitate comparabila si este bioechivalent cu Ammonaps. Prin urmare, CHMP a considerat ca, la fel ca în cazul Ammonaps, beneficiile sunt mai mari decat riscurile identificate. Comitetul a recomandat aprobarea utilizarii Pheburane în UE.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Pheburane?
În Rezumatul caracteristicilor produsului si în prospectul pentru Pheburane, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
Alte informatii despre Pheburane
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Pheburane, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 31 iulie 2013.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Pheburane, cititi prospectul sau adresati-va medicului sau farmacistului.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 08-2013.
Pheburane
