Vpriv se utilizeaza pentru tratamentul pe termen lung al pacientilor cu boala Gaucher.
Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Vpriv. Documentul explica modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordarii autorizatiei de introducere pe piata si recomandarile privind conditiile de utilizare pentru Vpriv.
Ce este Vpriv?
Vpriv este o pulbere care se reconstituie într-o solutie perfuzabila (picurare în vena). Contine substanta activa velaglucerase alfa.
Pentru ce se utilizeaza Vpriv?
Vpriv se utilizeaza pentru tratamentul pe termen lung al pacientilor cu boala Gaucher. Boala Gaucher este o afectiune ereditara rara, în care pacientii nu au o cantitate suficienta dintr-o enzima numita glucocerebrozidaza, care, în mod normal, descompune o lipida numita glucocerebrozida. Fara aceasta enzima, glucocerebrozida se acumuleaza în organism, de obicei, în ficat, splina si oase, producand simptomele bolii: anemie (numar scazut de globule rosii), oboseala, formarea cu usurinta a vanatailor si o tendinta de sangerare, splina si ficat marite si dureri si fracturi osoase.
Vpriv se utilizeaza la pacientii cu tipul 1 de boala Gaucher, tipul care afecteaza, de obicei, ficatul, splina si oasele.
Deoarece numarul de pacienti cu boala Gaucher este scazut, boala este considerata "rara", iar Vpriv a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit în bolile rare) la 9 iunie 2010.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Vpriv?
Tratamentul cu Vpriv trebuie supravegheat de un medic cu experienta în abordarea terapeutica a bolii Gaucher.
Vpriv se administreaza sub forma de perfuzie cu durata de o ora la fiecare doua saptamani. Doza poate fi ajustata în functie de simptomele si raspunsul la tratament al fiecarui pacient. Primele trei perfuzii se administreaza în spital, dar poate fi avuta în vedere administrarea la domiciliu a perfuziilor urmatoare la pacientii care tolereaza bine medicamentul. Perfuziile la domiciliu trebuie supravegheate de un cadru medical.
Cum actioneaza Vpriv?
Boala Gaucher apare din cauza lipsei unei enzime numite glucocerebrozidaza. Substanta activa din Vpriv, velaglucerase alfa, este o copie a acestei enzime, fiind produsa printr-o metoda numita "tehnologia ADN-ului recombinant": enzima este creata prin activarea unei gene dintr-o celula umana care îi permite sa produca aceasta enzima. Velaglucerase alfa înlocuieste enzima lipsa din boala Gaucher, ajutand la descompunerea glucocerebrozidei si împiedicand acumularea acesteia în organism.
Cum a fost studiat Vpriv?
Efectele Vpriv au fost testate initial pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.
Într-un studiu principal la care au participat 35 de pacienti (inclusiv 9 copii) cu tipul 1 de boala Gaucher, Vpriv a fost comparat cu imigluceraza (un alt medicament pentru boala Gaucher). Principala masura a eficacitatii a fost ameliorarea anemiei, unul din simptomele bolii, dupa 41 de saptamani. Studiul a investigat, de asemenea, controlul altor semne ale bolii, precum cresterea numarului de trombocite din sange si reducerea marimii ficatului si splinei.
Ce beneficii a prezentat Vpriv pe parcursul studiilor?
Vpriv a fost la fel de eficace ca imigluceraza în reducerea anemiei. Vpriv a crescut cantitatea de hemoglobina (proteina din globulele rosii care transporta oxigenul) în medie cu 1,6 grame pe decilitru (de la 11,4 g/dl), în timp ce imigluceraza a crescut cantitatea de hemoglobina în medie cu 1,5 g/dl (de la 10,6 g/dl). Studiul a demonstrat, de asemenea, ca Vpriv este la fel de eficace ca imigluceraza în controlul altor simptome ale bolii Gaucher.
Care sunt riscurile asociate cu Vpriv?
În cadrul studiilor, cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentului cu Vpriv (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) au fost durerile de cap, ameteala, durerile osoase, artralgia (dureri articulare), durerile de spate, reactiile asociate perfuziei, astenia (slabiciune) sau fatigabilitatea (oboseala) si pirexia (febra) sau temperatura crescuta a corpului. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate în urma tratamentului cu Vpriv, a se consulta prospectul.
Vpriv nu trebuie utilizat la persoanele care prezinta o reactie alergica severa la velaglucerase alfa sau la oricare din celelalte componente ale medicamentului.
De ce a fost aprobat Vpriv?
CHMP a hotarat ca beneficiile Vpriv sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat eliberarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs.
Alte informatii despre Vpriv:
Comisia Europeana a acordat Shire Pharmaceuticals Ireland Limited o autorizatie de introducere pe piata pentru Vpriv, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 26 august 2010. Autorizatia de introducere pe piata este valabila cinci ani, dupa care poate fi reînnoita.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Vpriv, a se consulta prospectul sau adresati-va medicului sau farmacistului.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 07-2010
