Aldurazyme, solutie perfuzabila este utilizat pentru tratamentul de substitutie enzimatica la pacientii cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoza de tip I (MPZ I; deficit de α-L-iduronidaza) pentru tratarea simptomelor non-neurologice ale bolii (care nu au legatura cu creierul sau cu nervii).
MPZ I este o boala ereditara rara, in care nivelul de activitate al enzimei α-L-iduronidaza este mult redus fata de normal. Acest lucru inseamna ca anumite substante (glicozaminoglicanii, GAG) nu sunt metabolizate, astfel incat se acumuleaza in majoritatea organelor din organism si le distrug. Manifestarile non-neurologice ale MPZ I pot fi hepatomegalia, imobilizarea articulatiilor care ingreuneaza miscarile, reducerea volumului pulmonar, afectiuni cardiace si afectiuni oculare.
Deoarece numarul persoanelor cu MPZ I este redus, boala este considerata "rara", Aldurazyme fiind desemnat drept un "medicament orfan" (un medicament folosit in boli rare) la data de 14 februarie 2001.
