Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Jakavi. Documentul explica modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordarii autorizatiei de introducere pe piata si recomandarile privind conditiile de utilizare pentru Jakavi.
Ce este Jakavi?
Jakavi este un medicament care contine substanta activa ruxolitinib. Este disponibil sub forma de comprimate (5, 15 si 20 mg).
Pentru ce se utilizeaza Jakavi?
Jakavi se utilizeaza în tratamentul adultilor cu mielofibroza care prezinta splenomegalie (splina marita) sau simptome asociate acestei boli cum ar fi febra, transpiratii nocturne, dureri osoase si pierdere în greutate.
Mielofibroza este o boala în care maduva osoasa devine foarte densa si rigida si produce celule sanguine anormale si imature. Jakavi poate fi utilizat în trei tipuri ale bolii: mielofibroza primara (cunoscuta si drept mielofibroza cronica idiopatica, a carei cauza nu este cunoscuta), mielofibroza post policitemia vera (cand boala este asociata unei supraproductii de eritrocite) si mielofibroza post trombocitemie esentiala (cand boala este asociata unei supraproductii de trombocite, componente care ajuta sangele sa se coaguleze).
Din cauza numarului mic de pacienti cu astfel de boli, acestea sunt considerate "rare", iar Jakavi a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) la 7 noiembrie 2008, pentru mielofibroza cronica idiopatica, si la 3 aprilie 2009, pentru mielofibroza secundara policitemiei vera sau trombocitemiei esentiale.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Jakavi?
Tratamentul cu Jakavi trebuie început numai de un medic cu experienta în tratarea pacientilor cu medicamente antineoplazice. Hemograma completa trebuie realizata înainte de începerea tratamentului si monitorizata în timpul tratamentului. Doza initiala recomandata este de 5 mg, 15 mg sau 20 mg de doua ori pe zi, în functie de numarul de trombocite, si poate fi crescuta cu 5 mg daca tratamentul nu este considerat suficient de eficace.
O doza mai redusa trebuie utilizata în cazul pacientilor cu numar redus de trombocite, functie hepatica redusa sau cu o reducere severa a functiei renale, precum si în cazul pacientilor carora li se administreaza anumite alte medicamente. Tratamentul trebuie oprit daca nivelul trombocitelor sau al neutrofilelor (un tip de leucocite) din sangele pacientului scade sub anumite praguri sau daca, dupa sase luni, nu se constata nicio îmbunatatire în dimensiunea splinei sau o ameliorare a simptomelor.
Cum actioneaza Jakavi?
Substanta activa din Jakavi, ruxolitinib, actioneaza prin blocarea unui grup de enzime cunoscut ca Janus kinaze (JAK), care sunt implicate în producerea si dezvoltarea de celule sanguine. În mielofibroza, acestea sunt supraactivate, ceea ce conduce la producerea multor celule sanguine anormale si imature. Aceste celule sanguine imature migreaza catre organe, inclusiv catre splina, determinand marirea lor. Prin blocarea enzimelor, Jakavi reduce productia de celule sanguine anormale, reducand astfel cresterea splinei si simptomele bolii.
Cum a fost studiat Jakavi?
Efectele Jakavi au fost testate pe modele experimentale, înainte de a fi studiate la subiecti umani.
Jakavi a fost cercetat în cadrul a doua studii principale care au implicat 528 de pacienti cu mielofibroza. Primul studiu a comparat Jakavi cu placebo (un preparat inactiv). Al doilea studiu a comparat Jakavi cu cel mai bun tratament disponibil, care includea diferite tipuri de medicamente, cum ar fi medicamente antineoplazice, hormoni si imunosupresoare. Principalul indicator al eficacitatii a fost proportia pacientilor a caror splina si-a redus dimensiunile cu cel putin 35%, fiind masurata dupa sase luni în primul studiu si dupa un an în al doilea studiu.
Ce beneficii a prezentat Jakavi pe parcursul studiilor?
Jakavi a fost mai eficace decat placebo si decat cel mai bun tratament disponibil în reducerea dimensiunii splinei. În primul studiu, reducerea tinta a dimensiunii splinei a fost atinsa în cazul a 42% dintre pacientii tratati cu Jakavi (65 din 155), în comparatie cu mai putin de 1% dintre pacientii carora li s-a administrat placebo (1 din 153). În al doilea studiu, reducerea tinta a dimensiunii splinei a fost atinsa în cazul a 29% dintre pacientii tratati cu Jakavi (41 din 144), în comparatie cu 0% dintre pacientii carora li s-a administrat cel mai bun tratament disponibil (0 din 72).
Care sunt riscurile asociate cu Jakavi?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Jakavi (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt trombocitopenie (numar scazut de trombocite), anemie (numar scazut de eritrocite), neutropenie (nivel scazut de neutrofile), infectii ale tractului urinar (infectii ale structurilor care transporta urina), sangerare, vanatai, crestere în greutate, hipercolesterolemie (niveluri ridicate ale colesterolului în sange), ameteli, dureri de cap si un nivel crescut al enzimelor hepatice. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Jakavi, consultati prospectul.
Jakavi este contraindicat la persoanele care sunt hipersensibile (alergice) la ruxolitinib sau la oricare dintre celelalte ingrediente. Este contraindicat la femeile însarcinate sau care alapteaza.
De ce a fost aprobat Jakavi?
CHMP a considerat ca reducerea dimensiunii splinei si a simptomelor asociate mielofibrozei, observata la pacientii carora li se administra Jakavi, este semnificativa din punct de vedere clinic. Comitetul a retinut faptul ca s-a îmbunatatit calitatea vietii pacientilor tratati cu Jakavi, dar ca efectele medicamentului înca trebuie evaluate în ceea ce priveste prelungirea duratei de viata a pacientilor sau întarzierea evolutiei bolii sau a debutului leucemiei.
În ceea ce priveste siguranta, comitetul a considerat ca riscul de infectare este acceptabil, dar trebuie monitorizat în continuare, în timp ce alte riscuri cunoscute, cum ar fi sangerarile sau reducerea numarului de celule sanguine, pot fi gestionate în mod adecvat. În consecinta, CHMP a hotarat ca beneficiile Jakavi sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs.
Ce informatii se asteapta în continuare despre Jakavi?
Compania care produce Jakavi va furniza, în fiecare an, date despre studii suplimentare privind efectele Jakavi referitoare la durata vietii pacientilor si la perioada de timp în care acestia traiesc fara ca boala sa se înrautateasca sau sa evolueze în leucemie.
Alte informatii despre Jakavi
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Jakavi, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 23 august 2012.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Jakavi, cititi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresati-va medicului sau farmacistului.
- tratament pentru mielofibroza cronica idiopatica;
- tratament pentru mielofibroza secundara policitemiei vera sau trombocitemiei esentiale.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 05-2012.
