Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Kalydeco. Documentul explica modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordarii autorizatiei de introducere pe piata si recomandarile privind conditiile de utilizare pentru Kalydeco.
Ce este Kalydeco?
Kalydeco este un medicament care contine substanta activa ivacaftor. Este disponibil sub forma de comprimate (150 mg).
Pentru ce se utilizeaza Kalydeco?
Kalydeco este utilizat pentru a trata fibroza chistica la pacienti cu varsta de minim 6 ani, care prezinta mutatia G551D la nivelul genei proteinei numite regulator de conductanta transmembranara al fibrozei chistice (CFTR).
Fibroza chistica este o boala mostenita care afecteaza celulele ce secreta mucozitati la nivelul plamanilor si celulele care secreta sucuri digestive la nivelul glandelor din intestine si pancreas. În fibroza chistica aceste secretii au o consistenta densa, blocand caile respiratorii si fluxul sucurilor digestive. Acest fapt conduce la probleme de digestie si absorbtie a alimentelor, cauzand o dezvoltare lenta si infectia si inflamatia pe termen lung a plamanilor, datorita excesului de mucozitati ce nu este eliminat.
Din cauza numarului mic de pacienti cu fibroza cistica, aceasta este considerata o boala "rara", iar Kalydeco a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) la 8 iulie 2008.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Kalydeco?
Kalydeco trebuie prescris numai de catre medici cu experienta în tratamentul fibrozei chistice si numai pentru pacientii care au mutatia G551D confirmata.
Doza recomandata de Kalydeco este de un comprimat de 150 mg, de doua ori pe zi, administrat la interval de 12 ore împreuna cu alimente cu un continut de grasimi, precum cele preparate cu unt sau uleiuri ori cu alimente care contin oua, branza, nuci, lapte integral sau carne. Alimentele care contin grapefruit sau portocale de Sevilla trebuie evitate pe durata tratamentului cu Kalydeco, întrucat pot afecta modul în care medicamentul este absorbit si descompus în organism.
Pe durata tratamentului trebuie sa se efectueze teste de sange în mod regulat pentru a verifica functia hepatica. La pacientii cu insuficienta hepatica severa tratamentul cu Kalydeco trebuie initiat doar daca beneficiile sunt mai mari decat riscurile asociate. Acesti pacienti trebuie sa înceapa tratamentul cu o doza de 150 mg o data la doua zile.
Schema de dozare pentru Kalydeco poate fi ajustata la pacientii care urmeaza tratamente cu anumite tipuri de medicamente.
Cum actioneaza Kalydeco?
Fibroza chistica este cauzata de o mutatie a genei CFTR. Mutatia cauzeaza probleme la nivelul canalelor de proteine implicate în producerea mucozitatilor si a sucurilor digestive. Aceste canale sunt utilizate pentru transportul ionilor (atomi si molecule încarcate electric) înspre si dinspre celulele care secreta mucozitati. Atunci cand canalele sunt deficiente, mucozitatile si sucurile digestive pot deveni anormal de dense.
Substanta activa din Kalydeco, ivacaftor, creste activitatea canalelor deficiente de proteine la pacientii cu mutatia G551D. Acest lucru normalizeaza transportul ionilor prin canale, determinand ca mucozitatile sa fie mai putin dense si, astfel, amelioreaza simptomele bolii.
Cum a fost studiat Kalydeco?
Kalydeco a fost comparat cu placebo în doua studii principale, care au cuprins 219 pacienti cu fibroza chistica ce au avut mutatia G551D. Unul dintre studii a fost desfasurat cu pacienti cu varsta peste 12 ani, în timp ce celalalt a cuprins pacienti cu varsta între 6 si 12 ani.
Principala masura a eficacitatii a fost modificarea FEV1 dupa 24 de saptamani de tratament. FEV1 este cantitatea maxima de aer pe care o poate expira o persoana într-o secunda.
Ce beneficii a prezentat Kalydeco pe parcursul studiilor?
S-a demonstrat ca Kalydeco este eficient în ameliorarea functiei plamanilor la pacientii cu fibroza chistica. Dupa 24 de saptamani de tratament, pacientii cu varsta de minim 12 ani carora li se administra Kalydeco au prezentat o îmbunatatire medie a FEV1 de 10,4%, comparativ cu o reducere de 0,2% la cei care luau placebo. Rezultate similare au fost observate la pacientii cu varsta cuprinsa între 6 si 11 ani, unde tratamentul cu Kalydeco a condus la o ameliorare a FEV1 de 12,6%, comparativ cu o ameliorare de 0,1% în cazul placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Kalydeco?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kalydeco, observate în cadrul studiilor clinice, au fost durere abdominala (15,6% din pacienti), diaree (12,8%), ameteala (9,2%), eruptie cutanata (12,8%), reactii la nivelul tractului respirator superior (raceli), inclusiv dureri în gat si congestie nazala (63,3%), dureri de cap (23,9%) si prezenta bacteriilor în sputa (7,3%). Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Kalydeco, consultati prospectul.
Kalydeco este contraindicat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la ivacaftor sau la oricare dintre celelalte ingrediente.
De ce a fost aprobat Kalydeco?
S-a demonstrat ca Kalydeco îmbunatateste în mod convingator functia plamanilor la pacientii cu varsta de minim sase ani, care au mutatia G551D. S-a demonstrat, de asemenea, ca medicamentul are un profil al sigurantei acceptabil. CHMP a hotarat ca beneficiile Kalydeco sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs. De asemenea, CHMP a semnalat ca exista date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului si ca trebuie sa se furnizeze date suplimentare de catre companie.
Ce masuri se iau pentru ca Kalydeco sa fie utilizat în conditii de siguranta?
Întrucat exista date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului, compania va furniza date care sa provina dintr-un studiu pe termen lung, aflat în desfasurare si va efectua un studiu observational pe o perioada de cinci ani. CHMP va analiza datele pe masura ce devin disponibile, alaturi de datele ce provin din supravegherea de rutina.
Alte informatii despre Kalydeco
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Kalydeco, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 23 iulie 2012.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Kalydeco, cititi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresati-va medicului sau farmacistului.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 07-2012
