Ce este Krystexxa? Krystexxa este un medicament care contine substanta activa pegloticaza. Medicamentul este disponibil sub forma de concentrat pentru solutie perfuzabila (picurare în vena).
Pentru ce se utilizeaza Krystexxa? Krystexxa se utilizeaza pentru tratamentul gutei cronice (de durata) severe tofacee la pacientii adulti. In aceasta boala apar concentratii mari de acid uric în sange, care apoi se cristalizeaza la nivelul articulatiilor si al tesuturilor formand tofi (calculi) care provoaca dureri si degradarea articulatiilor. Krystexxa se utilizeaza numai la pacientii care nu isi pot controla concentratiile de acid uric nici cu doze maxime ale medicamentelor conventionale, numite inhibitori de xantinoxidaza, sau care nu pot utiliza astfel de medicamente.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Krystexxa? Tratamentul cu Krystexxa trebuie administrat sub supravegherea unui medic cu experienta in tratamentul gutei cronice severe, intr-un cadru în care sunt disponibile echipamente de resuscitare.
Krystexxa se administreaza ca perfuzie in vena o data la doua saptamani, la o doza recomandata de 8 mg. Perfuzia se administreaza lent timp de cel putin 2 ore. Toti pacientii trebuie monitorizati pentru a li se observa reactiile atat in timpul perfuziei, cat si cel putin o ora dupa perfuzie. Pentru a reduce riscul acestor reactii, pacientilor li se administreaza alte medicamente inainte de tratamentul cu Krystexxa.
Reactiile apar cel mai frecvent la pacientii care produc anticorpi (proteine produse de sistemul imunitar, sistemul natural de aparare al organismului) care reduc efectul tratamentului. Prin urmare, concentratiile de acid uric se masoara inainte de fiecare perfuzie, iar medicul trebuie sa continue tratamentul cu Krystexxa atata timp cat pacientul beneficiaza de pe urma lui, avand concentratia de acid uric din sange la un nivel situat sub un prag de 6 mg/dl. In timpul tratamentului cu Krystexxa, pacientilor nu trebuie sa li se administreze alte medicamente care scad concentratia de acid uric, astfel incat efectul Krystexxa sa poata fi clar observat.
Pentru informatii suplimentare privind modul de utilizare al Krystexxa, vezi prospectul.
Cum actioneaza Krystexxa? Substanta activa din Krystexxa, pegloticaza, contine o enzima numita uricaza. Uricaza descompune acidul uric intr-o alta substanta, alantoina, care poate fi eliminata din corp prin urina. Aceasta reduce concentratia de acid uric din sange. Dupa ce concentratia acidului uric ajunge sub 6 mg/dl, cristalele se pot dizolva din articulatii, micsorand încet tofii.
Uricaza din Krystexxa este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de "tehnologia ADN-ului recombinant"; aceasta este obtinuta din celule care au primit o gena (ADN) care le face capabile sa produca uricaza. In Krystexxa, uricaza a fost legata de o substanta chimica, polietilenglicol (PEG), care reduce viteza de eliminare a uricazei din organism, permitand o actiune indelungata a acesteia.
Cum a fost studiat Krystexxa? Efectele Krystexxa au fost testate pe modele experimentale,inainte de a fi studiate la subiecti umani.
Krystexxa a fost investigat in doua studii principale care au cuprins 225 de pacienti cu guta tofacee severa la care alopurinolul, un inhibitor de xantinoxidaza, nu a reusit sa tina sub control concentratiile de acid uric sau nu a putut fi utilizat din cauza efectelor secundare. Krystexxa, administrata la o doza de 8 mg, o data la doua sau la patru saptamani, a fost comparata cu placebo (un preparat inactiv), timp de sase luni. Principala masura a eficacitatii a fost reprezentata de numarul de pacienti care au prezentat un raspuns de durata la tratament, definit ca o concentratie de acid uric în sange sub 6 mg/dl pentru o perioada de cel putin 80% din timpul lunilor a treia si a sasea ale studiului.
Ce beneficii a prezentat Krystexxa pe parcursul studiilor? Krystexxa s-a dovedit mai eficace decat placebo în reducerea concentratiilor de acid uric. Desi Krystexxa a redus rapid concentratiile de acid uric, efectul sau s-a redus în decurs de cateva saptamani la peste jumatate din pacienti. În general, 42% (36 din 85) din pacientii carora li s-a administrat medicamentul o data la doua saptamani au prezentat un raspuns de durata; procentajul pentru cei carora li s-a administrat Krystexxa o data la patru saptamani a fost de 35% (29 din 84). Placeboul nu a avut efect la niciun pacient. Krystexxa administrat o data la doua saptamani a avut ca rezultat mai putine reactii la perfuzie decat atunci cand a fost administrat o data la patru saptamani.
Care sunt riscurile asociate cu Krystexxa? Efectele secundare grave cel mai frecvent asociate cu Krystexxa sunt anafilaxie (o reactie alergica severa), observata la aproximativ 7 pacienti din 100, reactii la perfuzie (incluzand hiperemie faciala, eruptii cutanate, mancarimi, transpiratie, durere în piept, dificultati de respiratie, frisoane si tensiune arteriala marita), observate la aproximativ 26 de pacienti din 100 si crize gutoase (agravarea simptomelor gutei) care au fost mai frecvente în primele 3 luni de tratament.
Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Krystexxa nu se administreaza persoanelor hipersensibile (alergice) la pegloticaza sau la oricare dintre celelalte ingrediente, si persoanelor cu o afectiune rara a sangelui numita deficienta de glucozo-6-fosfat dehidrogenaza (G6PD) (favism) sau afectiuni similare.
De ce a fost aprobat Krystexxa? CHMP a concluzionat ca Krystexxa s-a dovedit foarte eficace in reducerea concentratiilor de acid uric. Desi ar putea exista efecte secundare grave (cum ar fi reactii la perfuzie si crize gutoase), acestea au fost considerate gestionabile. Comitetul a considerat ca, pentru pacientii cu afectiuni severe care nu pot fi tratati în mod eficace prin metode conventionale, Krystexxa raspunde unei necesitati nesatisfacute, intrucat nu sunt disponibile tratamente alternative. Prin urmare, CHMP a hotarat ca beneficiile Krystexxa sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs.
Ce masuri se iau pentru ca Krystexxa sa fie utilizat în conditii de siguranta? Compania care produce Krystexxa va efectua un studiu privind siguranta medicamentului pe termen lung, inclusiv siguranta si eficacitatea acestuia la pacientii care întrerup tratamentul si îl reiau ulterior.
Alte informatii despre Krystexxa: Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Krystexxa, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 8 ianuarie 2013.
Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Krystexxa, cititi prospectul sau adresati-va medicului sau farmacistului.
