Vyndaqel

Vyndaqel se utilizeaza pentru a întarzia afectarea neurologica cauzata de amiloidoza cu transtiretina.

Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Vyndaqel. Documentul explica modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordarii autorizatiei de introducere pe piata si recomandarile privind conditiile de utilizare pentru Vyndaqel.

Ce este Vyndaqel?

Vyndaqel este un medicament care contine substanta activa tafamidis. Este disponibil sub forma de capsule (20 mg).

Pentru ce se utilizeaza Vyndaqel?

Vyndaqel se utilizeaza pentru a întarzia afectarea neurologica cauzata de amiloidoza cu transtiretina, o boala ereditara în care fibrele numite amiloid se acumuleaza în tesuturile din întregul organism, inclusiv în jurul nervilor. Vyndaqel se utilizeaza la pacientii adulti cu faza incipienta a bolii neurologice (faza 1).

Din cauza numarului mic de pacienti cu amiloidoza cu transtiretina, boala este considerata "rara", iar Vyndaqel a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament folosit în boli rare) la 28 august 2006.

Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.

Cum se utilizeaza Vyndaqel?

Tratamentul trebuie initiat si supravegheat de un medic cu experienta în tratarea pacientilor cu aceasta boala.

Doza recomandata este de un comprimat o data pe zi, înghițit întreg. La pacientii cu amiloidoza cu transtiretina, Vyndaqel se utilizeaza alaturi de tratamentul standard. Medicii trebuie sa tina pacientii sub observatie si sa examineze nevoia de alte tratamente, inclusiv de transplant de ficat. Pacientii cu transplant de ficat trebuie sa înceteze tratamentul cu Vyndaqel.

Cum actioneaza Vyndaqel?

La pacientii cu amiloidoza cu transtiretina, fibrele amiloide care înconjoara si deterioreaza nervii sunt formate dintr-o proteina a sangelui numita transtiretina, care este defectuoasa la acesti pacienti. Prin urmare, transtiretina se descompune usor si se depoziteaza în tesuturi si organe în întregul corp, interferand astfel cu functiile normale ale organelor.

Substanta activa din Vyndaqel, tafamidisul, este un stabilizator al transtiretinei. Se leaga de transtiretina, ceea ce împiedica proteina sa se descompuna, oprind astfel formarea de amiloid si încetinind evolutia bolii.

Cum a fost studiat Vyndaqel?

Vyndaqel a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) pe 128 de pacienti cu amiloidoza cu transtiretina. Principala masura a eficacitatii s-a bazat pe evaluarea afectarii neurologice si a calitatii vietii dupa 18 luni de tratament.

Ce beneficii a prezentat Vyndaqel pe parcursul studiilor?

Vyndaqel a fost mai eficace decat placebo în tratarea pacientilor cu amiloidoza cu transtiretina. La 45% din pacientii care au luat Vyndaqel, functia nervoasa s-a îmbunatatit sau s-a stabilizat, în comparatie cu 30% din pacientii care au luat placebo. Rezultatele nu au cuprins pacientii cu boala mai grava care au parasit studiul înainte de termen din cauza necesitatii unui transplant de ficat.

Pacientii care au luat Vyndaqel au avut, de asemenea, scoruri mai bune ale calitatii vietii, dar diferenta fata de placebo nu a fost considerata semnificativa.

Care sunt riscurile asociate cu Vyndaqel?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Vyndaqel (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt infectia cailor urinare (infectii ale structurilor care transporta urina), infectia vaginala, durere în etajul abdominal superior (durere de burta) si diaree. Pentru lista tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Vyndaqel, consultati prospectul.

Vyndaqel este contraindicat la persoanele care sunt hipersensibile (alergice) la tafamidis sau la oricare dintre celelalte ingrediente.

De ce a fost aprobat Vyndaqel?

CHMP a remarcat ca, în afara pacientilor care au parasit studiul din cauza necesitatii unui transplant de ficat, Vyndaqel a fost mai eficace decat placebo în întarzierea afectarii nervoase la pacientii cu amiloidoza cu transtiretina. Nu au existat motive de îngrijorare majore legate de siguranta medicamentului, iar riscurile au fost considerate usor de controlat. Prin urmare, CHMP a concluzionat ca beneficiile Vyndaqel sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru acest produs.

Vyndaqel a fost autorizat în "circumstante exceptionale". Acest lucru înseamna ca, deoarece amiloidoza cu transtiretina este rara, din motive stiintifice, nu a fost posibila obtinerea integrala a informatiilor cu privire la Vyndaqel. În fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat,dupa caz.

Ce informatii se asteapta în continuare despre Vyndaqel?

Compania care produce Vyndaqel va desfasura un studiu cu privire la efectele medicamentului într-un subgrup de pacienti cu anumite mutatii genetice. De asemenea, compania va furniza date de siguranta pe termen lung în perioada ulterioara punerii pe piata.

Ce masuri se iau pentru a asigura utilizarea în siguranta a Vyndaqel?

Compania va furniza material educational tuturor medicilor care urmeaza sa prescrie Vyndaqel. Materialul va cuprinde un prospect cu informatii despre riscurile medicamentului, inclusiv riscurile pentru copilul nenascut, si modul de a contribui la un studiu ulterior punerii pe piata si un program de supraveghere pentru femei gravide.

Alte informatii despre Vyndaqel

Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Vyndaqel, valabila pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 16 noiembrie 2011.

Pentru mai multe informatii referitoare la tratamentul cu Vyndaqel, cititi prospectul sau adresati-va medicului sau farmacistului.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data în 05-2013.

Daca v-a placut articolul, share pe:

Comentarii

Autentifica-te sau creeaza un cont nou pentru a putea comenta!.

Te-ar mai putea interesa

Citeste prospectul medicamentului Wobenzym x 200 Drajeuri si afla pentru ce este indicat si cum se administreaza. ...
Citeste prospectul medicamentului Wilzin si afla pentru ce este indicat si cum se administreaza. Wilzin este un...
Citeste prospectul medicamentului Wellferon, injectabil si afla pentru ce este indicat si cum se administreaza. Indicatii: Wellferon...
Newsletter
Aboneaza-te la newsletter!
Abonare